本文目录一览：
1粒卖近300的罕见病药退出中国市场,背后的原因有哪些?
在中国大陆市场尚无仿制药上市的情况，该药一旦退出，意味着这些患者将无药可用。这种罕见病是人体内的苯丙氨酸代谢异常导致，在代谢过程之中酶产生了缺失或者是完全没有，导致体内血液的苯丙氨酸浓度较高。
因为一粒药只要不是特别需要的药，比如说一些遗传基因病的特需药，卖价格昂贵，是没有市场的而且价格近300块才一粒药，有需求的买的人少，市场不好打开，所以会退出中国市场。
其次，第二方面原因。是我国在很久一段时间以来，前期科技不发达，技术不高，生物化学也没有那么先进。所以这一长久的科学技术短缺，导致了我国没有能力生产一些罕见药物。
“冰桶挑战”过后,我们该怎么看待罕见病?
在2014年，一场由知名IT界精英发起的“冰桶挑战”，让我们对肌萎缩性侧索硬化症（ALS）这种罕见却致命的疾病有了更多认识，而作为该病患者的著名天体物理学家史蒂芬·霍金与病魔抗争的事迹，也早已在各国广泛流传。
首先，渐冻症这个罕见病已经被大家所熟知，他们得到了社会各界跟多的关心和帮助。在冰桶挑战这个活动发起之前，大家对于渐冻症这个罕见病其实并不是那么的了解。
他是一位渐冻症患者，他发起的“冰桶挑战”在短短两个月的时间内就给渐冻症患者募捐到了15亿美元。虽然他已经离开我们，但是他的伟大和他的精神永远活在我们心中。这个病因为一次挑战被人们知道、了解。
冰桶挑战这个活动与渐冻症这个非常罕见的疾病有关，目的是为了让更多人知道和了解这个疾病，并且募集捐款，让更多人能够得到治疗。
罕见癫痫患儿面临断药,1000多家属联名求助,这种药有多难求?
1、罕见癫痫患儿面临断药，1000多家属联名求助，这种药属于国家二类精神管制药品，国内还没有上市。家属想要获得氯巴占，只能靠海外走私，而且还是犯法当罕见病患者失去唯一的药的，一旦被抓住就会以走私管制药品论刑。
2、千余位罕见病患儿家属联名求助，当罕见病患者失去唯一的药他们所求之事是希望可以在正规渠道，购买癫痫病患儿必须要服用的氯巴占，用来缓解患儿的病情，让当罕见病患者失去唯一的药他们的生命得以延续。
3、这些疾病都属于罕见疾病，面临缺药的风险，他们组织当罕见病患者失去唯一的药了上千名家长进行实名签字，希望通过这种方式全社会发出求助。据统计，有一千多名的患儿需要服用氯巴占药物，但是令人惋惜的是其中大部分患儿已经面临断药风险。
4、氯巴辛是一种罕见且难以治愈的儿童癫痫药物，它在临床上发挥了重要作用，它可以被称为救生药物，这种疾病的副作用很小。然而，由于氯巴辛是一种类型的药物。
